3月14日，据《科创板日报》讯，阿斯利康宣布已就收购Amolyt Pharma签订最终协议，Amolyt Pharma开发了用于罕见内分泌和代谢疾病的创新治疗肽。阿斯利康称，此次收购将加强阿斯利康罕见病后期产品线Alexion，并扩大其骨代谢专营权。
【财华社讯】康哲药业(00867.HK)公布，根据中国国家医疗保障局及国家人力资源和社会保障部于2023年12月13日发布的通知，创新药地西泮鼻喷雾剂(维图可)及替瑞奇珠单抗注射液(益路取)、罕见病用药丁苯那嗪片新纳入中国《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》乙类范围，注射用重组人脑利钠肽(新活素)继续纳入国家医保目录乙类范围，并将自2024年1月1日起正式实施。此外，2023年3月获批的创新药甲氨蝶呤注射液-银屑病适应症(美泰彤)已纳入国家医保目录甲类范围。
12月13日，据《科创板日报》讯，2023年国家医保药品目录调整结果今日公布。记者在国家医保局新闻发布会上获悉，经相应程序，今年国家医保药品目录共新增126种药品，其中肿瘤用药21种，新冠、抗感染用药17种，糖尿病、精神病、风湿免疫等慢性病用药15种，罕见病用药15种（其中阿伐替尼片同为肿瘤用药），其他领域用药59种。同时，调出了1种即将撤市的药品。本次调整后，目录内药品总数将增至3088种，其中西药1698种、中成药1390种，慢性病、罕见病、儿童用药等领域的保障水平得到进一步提升。在谈判/竞价环节，今年有143个目录外药品参加，其中121个谈判或竞价成功，成功率为84.6%，平均降价61.7%，成功率和价格降幅均与2022年基本相当。叠加谈判降价和医保报销因素，预计未来两年将为患者减负超400亿元。
2023年11月17日，科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司助力锐康迪（北京）医药有限公司实现新产品卡巴谷®（卡谷氨酸分散片）的全国首发，标志着科园贸易与锐康迪合作共赢的愿景向前迈进了关键一步，同时也为每一位罕见病患者照亮希望之灯。
11月20日，据《科创板日报》讯，上午10点40分，2023国谈第四日现场，工作人员点名将勃林格殷格翰带进谈判室。根据初步形式审查名单，该企业有罕见病用药“佩索利单抗注射液”进入目录外名单，用于治疗成人泛发性脓疱型银屑病(GPP)发作。几乎同一时刻，记者发现黄彬带领阿斯利康人员来到等候的会议室。据悉，阿斯利康也拥有通过初审的罕见病药品“依库珠单抗注射液”和“硫酸氢司美替尼胶囊”。
【财华社讯】远大医药(00512.HK)公布，集团自主研发的用于治疗成人或儿童由N-乙酰谷氨酸合成酶(“NAGS”)缺乏症、异戊酸血症(IVA)、甲基丙二酸血症(“MMA”)或丙酸血症(“PA”)所引起的高氨血症的卡谷氨酸分散片，近日获得中国国家药品监督管理局颁发药品注册证书，该产品为中国首仿上市产品，这是集团在心脑血管急救领域罕见病方向的重大研发进展。
【财华社讯】智云健康(09955.HK)公布，公司近日与香港迈极康医疗有限公司订立不具法律约束力的战略合作协议。 根据协议，双方将基于各自优势，就內地患者的跨境创新药械可及性展开多维度合作，具体涉及肿瘤、罕见病、非处方药以及特殊医学用途配方食品等领域。 双方将采取以患者为中心的方法，针对重疾管理和慢病管理需求，让內地患者享受优质高效的国际先进医疗健康资源。本次与香港迈极康医疗的战略合作旨在打通供应链，加速链接国际先进的医疗资源与国內健康需求，为患者提供更为便捷的跨境药械互通共享服务，有效降低患者用药负担，让更多患者从中受益。
2023年，刚好是诺和诺德（NVO.US）成立100周年。
4月11日，人福医药公告，公司控股子公司宜昌人福药品氯巴占片申报生产获得受理。该药品可用于治疗儿童难治性癫痫发作，属于罕见病用药。(财联社)
【财华社讯】亚盛医药-B(06855.HK)公布，公司在研原创新药MDM2-p53抑制剂APG-115(alrizomadlin)获得美国食品和药品监督管理局(FDA)授予的儿童罕见病资格认证(Rare Pediatric Disease，RPD)，用于治疗神经母细胞瘤。截止3月21日，APG-115已获得FDA授予的六项孤儿药资格认证(ODD)、两项RPD。
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